En diciembre dos estudios mostraban éxito en el tratamiento de la hemofilia A y la hemofilia B con terapias génicas diseñadas a reponer los factores de coagulación de los que son deficitarios los pacientes con estas enfermedades. Hace poco más de un mes destacábamos la terapia génica como el avance más destacado del 2017 en el ámbito de la Genética Médica y Genómica. El pasado año se cerró con los prometedores resultados de terapias génicas que habían conseguido curar la anemia, tratar la epidermólisis bullosa, la hemofilia o revertir la degeneración macular asociada a la edad. Además, el 2017 cerró con la aprobación de las primeras terapias génicas contra el cáncer por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.). La terapia génica es una técnica terapéutica que consiste en corregir un error genético con el objetivo de curar o tratar una enfermedad . En toda terapia o fármaco, ajustar la dosis de tratamiento m...
La terapia génica ha demostrado ser factible en algunas enfermedades humanas. En concreto, la terapia génica mediada por el uso de vectores retrovirales y dirigida al tejido hematopoyético se ha utilizado para el tratamiento de inmunodeficiencia por déficit de ADA, adrenoleukodistrofia, y otras. No obstante, el uso de estos vectores que se integran en el ADN de la célula hospedadora ha sido asociado a efectos adversos graves, por lo que se han propuesto mejoras que aumentan la bioseguridad . Por otra parte, el uso de vectores no integrativos , como los adenoasociados , ha mostrado recientemente éxito en el tratamiento de la hemofilia tipo B , debida a déficit en el factor IX de coagulación, y se ha llegado a la fase de comercialización para el caso de hipercolesterolemia por mutaciones en la enzima LPL. Centro de Bachillerato Tecnológico industrial y de servicios #141 "Gral. Juan José Ríos" Juan Aldama, Zcatecas, México. Biología I "TERAPIA GÉ...