En diciembre dos estudios mostraban éxito en el tratamiento de la hemofilia A y la hemofilia B con terapias génicas diseñadas a reponer los factores de coagulación de los que son deficitarios los pacientes con estas enfermedades.
Hace poco más de un mes destacábamos la terapia génica como el avance más destacado del 2017 en el ámbito de la Genética Médica y Genómica. El pasado año se cerró con los prometedores resultados de terapias génicas que habían conseguido curar la anemia, tratar la epidermólisis bullosa, la hemofilia o revertir la degeneración macular asociada a la edad. Además, el 2017 cerró con la aprobación de las primeras terapias génicas contra el cáncer por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.).
La terapia génica es una técnica terapéutica que consiste en corregir un error genético con el objetivo de curar o tratar una enfermedad.
En toda terapia o fármaco, ajustar la dosis de tratamiento más adecuada es un paso crítico tanto para asegurar su efectividad clínica como para garantizar su seguridad. Lo mismo ocurre en la terapia génica. De ahí la importancia de un reciente trabajo que concluye que la utilización de terapia génica en dosis muy elevadas (como las necesarias en algunos tratamientos en experimentación), puede causar importantes efectos tóxicos.
La investigación ha sido llevada a cabo en el laboratorio de James Wilson, pionero en el diseño y creación de vectores destinados a terapia génica y director del Programa de Terapia Génica de la Universidad de Pensilvania. Centrados en desarrollar una nueva generación de vectores víricos destinados a terapia génica, el objetivo de su equipo era evaluar la eficiencia y seguridad en el tratamiento de la atrofia muscular espinal de un tipo de vector basado en adenovirus asociados. Estudios previos en niños afectados por la enfermedad habían encontrado que elevadas dosis de terapia génica con AAV9 conseguía mejorar la función motora y la supervivencia. Sin embargo, la aparición de toxicidad hepática en algunos de los pacientes, había planteado ciertas dudas a los investigadores.
El equipo administró una dosis de terapia génica similar a la utilizada en los ensayos clínicos de pacientes con AME a diferentes animales modelo (tres primates no humanos y 3 crías de cerdo) y evaluaron si la terapia llegaba a las células motoras afectadas por la enfermedad y si se producía toxicidad. Los resultados confirmaron que el gen introducido como parte de la terapia génica se expresaba en las neuronas motoras. Sin embargo, el equipo detectó también diferentes evidencias de toxicidad. La administración de la terapia génica producía inflamación, defectos en la coagulación y toxicidad hepática en los primates, así como la degeneración de neuronas sensoriales en ambas especies analizadas.
Los resultados del trabajo tienen importantes implicaciones para las terapias génicas en desarrollo y especialmente para los ensayos clínicos con pacientes.
Centro de Bachillerato Tecnológico industrial y de servicios #141
"Gral. Juan José Ríos"
Juan Aldama, Zcatecas, México.
Biología I
"TERAPIA GÉNICA"
ALEXIA DÉBORA
ESTAFANY YAÑEZ
VERÓNICA LOZANO
KEVIN PEDROZA
KARLA HERNÁNDEZ
JORAM GARCÍA
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Docente Dr. Ismael Alejandro Castruita García
Noviembre 2018
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