TERAPIA GÉNICA

En diciembre dos estudios mostraban éxito en el tratamiento de la hemofilia A y la hemofilia B con terapias génicas diseñadas a reponer los factores de coagulación de los que son deficitarios los pacientes con estas enfermedades. Hace poco más de un mes destacábamos  la terapia génica como el  avance más destacado  del 2017  en el ámbito de la Genética Médica y Genómica. El pasado año se cerró con los prometedores resultados de terapias génicas que habían conseguido curar la anemia, tratar la epidermólisis bullosa, la hemofilia o revertir la degeneración macular asociada a la edad.  Además, el 2017 cerró con la aprobación de las primeras terapias génicas contra el cáncer por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.). La terapia génica es una técnica terapéutica que consiste en corregir un error genético con el objetivo de curar o tratar una enfermedad . En toda terapia o fármaco,  ajustar la dosis de tratamiento m...

La terapia génica ha demostrado ser factible en algunas enfermedades humanas. En concreto, la terapia génica mediada por el uso de vectores retrovirales y dirigida al tejido hematopoyético se ha utilizado para el  tratamiento de inmunodeficiencia por déficit de ADA,  adrenoleukodistrofia, y otras. No obstante, el uso de estos vectores que se integran en el ADN de la célula hospedadora ha sido asociado a efectos adversos graves, por lo que se han propuesto  mejoras que aumentan la bioseguridad . Por otra parte, el uso de vectores no integrativos , como los adenoasociados , ha mostrado recientemente éxito en el  tratamiento de la hemofilia tipo B , debida a déficit en el factor IX de coagulación, y se ha llegado a la fase de comercialización para el caso de hipercolesterolemia por  mutaciones en la enzima LPL. Centro de Bachillerato Tecnológico industrial y de servicios #141 "Gral. Juan José Ríos" Juan Aldama, Zcatecas, México. Biología I "TERAPIA GÉ...

Para que la terapia génica funcione se debe  introducir el gen terapéutico en cientos de millones de células , y para ello es necesario un vehículo o vector que lo trasporte hasta el interior de las células. Un buen vector al menos debe: Ser   reproducible   y estable. Permitir la inserción   de material genético. Reconocer y   actuar sobre células   específicas. Poder   regular   la expresión del   gen   terapéutico. Carecer de elementos que induzcan una   respuesta inmune . Ser inocuo   o que sus posibles efectos secundarios sean mínimos. Vectores virales Agrupan cuatro tipos de virus: retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados y herpesvirus. Los   retrovirus  comprenden una clase de virus cuyo material genético es una cadena sencilla de ARN; durante su ciclo vital, el virus se transcribe en una molécula bicatenaria de ADN, gracias a la acción de la enzima transcriptasa reversa, que se integra en ...

Estrategia Ex vivo Consiste en  extraer las células  que debemos reparar de un paciente,  repararlas  en el laboratorio y volverlas a  reimplantar  en el organismo del individuo en cuestión. Estrategia In situ Consiste en  introducir el gen reparador  directamente en el propio órgano defectuoso del individuo. Estrategia In vivo Consiste en  administrar  directamente al paciente  el gen corrector  para que este alcance el punto a tratar. En el desarrollo de dicha terapia hay que tener en cuenta diversos factores : Es necesario saber   cuál es “tejido diana ”, es decir, el que va a recibir la terapia. Conocer si es posible   tratar in situ   el tejido afectado. Cual es el vector adecuado que servirá para   introducir el gen   en el tejido. Cual es la eficacia del gen nuevo y saber   qué respuesta tendrá el órgano o tejido   «hospedador», con la entrada del gen...

La terapia génica ha supuesto una revolución en la manera de abordar el tratamiento de las enfermedades genéticas, puesto que ha abierto un nuevo horizonte para curar enfermedades para las que hasta el momento solo existían tratamientos orientados a paliar sus síntomas.  La terapia génica es el conjunto de técnicas que utilizan la transferencia de material genético (o cualquier otro método que permita editar o modificar la información genética del paciente) para prevenir o curar enfermedades genéticas. Sin duda  es la mejor alternativa  de todas las posibles, pero probablemente también la más compleja.  Va directamente a la raíz del problema  mediante la transferencia de la versión correcta de un gen defectuoso, que es el que está causando la enfermedad. Entre los principales obstáculos de esta aproximación se encuentra la dificultad de dirigir el material genético específicamente a aquellas células o tejidos donde hace falta que el gen ejerza su función...